光谷生产！全球首款化学诱导帕金森新药获批进入临床

　　长江日报大武汉客户端8月9日讯（记者周超 通讯员余诗怡）2023年8月8日，在位于光谷的武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）研发生产基地，科研团队正在进行帕金森新药NouvNeu001的生产。

　　NouvNeu001是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

　　8月2日，国家药品监督管理局正式批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的IND（新药临床研究审核）申请，这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，同期也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。

　　睿健医药通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造。

　　不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求导向，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求。通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升；相比之下，来自德国药企拜耳(Bayer)子公司BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效。

　　在研发生产基地，研发工程师进行新化学诱导培养基的研发。

　　这样突破性的技术优势来自团队开创性的研发思路。睿健医药联合创始人、首席执行官(CEO)魏君博士告诉长江日报记者，自创立之初，团队就整合了发育生物学、化学、组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，夯实了“AI+化学诱导”平台。通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性解决了细胞治疗药物工业生产中高效、安全性及成本在内的多个难点。

　　在工艺研发区，生产人员取用新鲜配置的化学诱导培养基。

　　被发现200多年后，帕金森依然无法治愈、不可逆转。数据显示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据此推算，中国的帕金森病人数量接近370万，并呈现年轻化的趋势。而目前临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。

　　在质控区，工作人员对生产过程中的物料进行检测。

　　在B+级生产厂房，研发工程师进行帕金森新药NouvNeu001的生产。

　　在产品存储区，工作人员在液氮中冻存制备好的帕金森新药NouvNeu001。

　　制备好的帕金森新药NouvNeu001在液氮中冻存。

　　（图片：长江日报记者周超 摄）

　　【编辑：符樱】