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驯化病毒探路,绘制“脑地图”,武汉脑科学企业设计上百种病毒“运载火箭”药物

新闻中心 > 武汉

2021-02-25 11:37 来源: 长江网
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  长江网2月25日讯(记者李佳)“你看,‘显影’后的大脑地图,像不像银河?”25日,光谷七路中科开物产业园内,武汉枢密脑科学技术有限公司CEO何晓斌指着电脑里一张张“脑地图”问记者。三维图片中,各色荧光交织成复杂的网络结构,蕴藏着大脑神经环路的秘密。

   

  小鼠脊髓部分的神经网络截图。枢密科技供图 

  《光谷科技创新大走廊发展战略规划(2021-2035年)》中提到“加快培育若干未来产业”时,第一个就讲到了“脑科学”,并提出要推动科技成果转移转化,枢密科技的加速发展,验证了武汉具备在这一前沿领域“钱变纸”和“纸变钱”的能力。

  让病毒探路,绘制“脑地图” 

  6年前,枢密科技由曾在中科院武汉物数所(后并入中科院精密测量科学与技术创新研究院)脑科学中心任副研究员的何晓斌创立。在中国“十三五”期间,美国、欧盟和日本已启动脑计划,中国也在拼命追赶,华中科技大学以“脑空间信息学家”骆清铭为代表的脑科学团队、中科院物数所神经影像研究组等,都在致力于人类脑图绘制的研究。

   

  大脑神经图稀疏标记。枢密科技供图 

  何晓斌带领的研发团队通过完全自主技术改造病毒载体,令病毒载体能够携载荧光标签,当它们进入神经网络后能迅速增殖和传导,穿行于复杂精密的脑神经网络中,如同高举火把的探险队,在曲径幽深的山洞里,在他们所到之处插满火把,将大脑神经网络的秘密照得一清二楚。而经过与骆清铭的显微光学成像团队合作,显微高速摄影将数字化的三维大脑网络图谱,存储于超级计算机中。如同谷歌地图,可供研究者们随时查阅和研究。

  脑地图在手,就找到了许多罕见病的“开关” 

  “很多人认为‘脑科学’仅仅是为了人类探秘,不尽然,枢密科技从成立初期就瞄准产业化应用。”何晓斌介绍,新型生物显影技术的不断发展,为医治人类的不治之症带来了希望。

   

  枢密科技的研发人员正在工作。枢密科技供图 

  “神经回路的病变能产生运动障碍及神经精神疾病等多种疾病,如帕金森病、阿尔茨海默病、自闭症等。”何晓斌介绍,科学家“点亮”大脑,能观测到这种病变,并运用光遗传学技术控制神经冲动,使帕金森的症状获得恢复,就仿佛《黑衣人》中黑超特警手持的闪光控制器般,光照成为人行为模式的“开关”。目前,何晓斌团队正与国内相关团队展开合作。

   

  枢密科技的研发人员正在工作。枢密科技供图 

  何晓斌介绍,有了“地图”后,由基因突变引起的罕见病,可利用改造的病毒载体携带治疗疾病的基因,按图索骥,运载到患病器官组织细胞中,修复人体基因的缺陷,从而恢复正常的身体机能,即基因治疗。针对血友病、脊髓肌肉萎缩等十多种罕见病,枢密科技设计出上百种病毒“运载火箭”药物,其中一些药物已在小鼠和猴子上进行实验。

  “病毒载体”也可大规模制备 

  “6年来,我们一直在加强产业化能力。”何晓斌说,比如,腺相关病毒载体是用于中枢神经系统基因治疗的优质工具,科学家们用了很多办法去提纯,但耗时长、成本高且工艺复杂。而枢密科技自主研发的大规模制备系统,采用特殊的“细胞包装系统”,联合无血清悬浮培养生物反应器,极大提升了病毒产率和稳定性,缩短了生产时间,降低了生产成本,适用于工业大规模生产。

   

  rAAV-PHP.eB尾静脉注射标记小鼠神经元。枢密科技供图 

  据了解,安全高效的载体是基因疗法发展的关键。目前,枢密科技已实现高效安全的大规模病毒载体制备,已为国内外超过20家药企、超400个顶尖课题组、超1600位科研工作者提供前沿的工具病毒和技术服务。2020年,企业销售额增幅超60%。

  何晓斌介绍,乘着光谷科创大走廊及省市大力发展大健康产业的机遇,该企业将打造基因治疗开发和制造的加速器,加速神经系统基因治疗药物开发,使基因治疗药物大幅降低成本,更快更好造福社会。

  【编辑:张靖】

 

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