同济医生辞职创业攻关眼科罕见病，全球患者和医疗机构上门“催进度”

　　长江日报大武汉客户端4月2日讯（记者陈智）花几分钟时间，向视力0.03的患者眼球注射药物NFS-01（NR082，商品名纽维佳），6周后，视力提高到0.3……近日，在参与了武汉纽福斯生物科技有限公司（以下简称纽福斯生物）的基因治疗药物NFS-01的临床试验后，17岁男孩小严的视力有了显著改善。

　　纽福斯生物科研人员正在进行药物研发。记者陈智 摄

　　收到小严父亲的感谢信后，纽福斯生物创始人、董事长李斌告诉长江日报记者：“0.3的视力已经和大部分普通人相当，再过一段时间，孩子的视力有望进一步提高。”小严接受注射的药物NFS-01，正在积极推进三期临床研究，预计2027年上市。这意味着，困扰了医学界超过150年的“难题”，有望被这家来自武汉的企业首次“解开”。

　　小严是一名莱伯氏遗传性视神经病变（以下简称LHON）患者，2023年病发，饱受视力衰退、生活受限的痛苦。小严父亲用“近乎绝望”表达当时全家的心情。

　　“目前，在世界范围内有约70万名LHON患者，我国有10万名左右。”李斌介绍，这种母系遗传性眼科疾病多发于15至21岁间的年轻男性，患者在短期内突然出现视力下降，严重时会失明。

　　2002年，还在华中科技大学同济医学院攻读眼科学博士的李斌发现，许多眼科疾病是传统医学解决不了的，于是他决定继续深造，学习基因治疗技术。成为同济医院一名眼科医生后，李斌开始专注于LHON研究，并发起全球首个针对LHON的基因治疗临床研究。2015年，他的研究结果被发表在国际知名期刊子刊上，不少患者专程前来“求助”。李斌坦言，“把研究成果变成创新药，能帮助更多患者”。第二年，纽福斯生物在武汉正式成立。

　　纽福斯生物创始人、董事长李斌正在帮患者做治疗。受访者供图

　　NFS-01通过玻璃体腔注射给药的方式，只需要几分钟时间，就能完成治疗，简单又安全。李斌描述：“整个过程就像给视神经发了一份‘维修说明书’，接着，我们的身体会自动完成后续所有复杂工作。细胞自己进行‘大翻修’后，视力便能重启。”

　　“从吃饭夹菜都不能自理，到能学习、工作、结婚生子，越来越多患者的变化让我们坚定了信心。”截至目前，最早一批患者试验已经积累了近十年的疗效和安全性数据。NFS-01获得了国家药监局的“突破性疗法”认定，是全球范围内唯一针对该疾病在进行临床开发的AAV基因治疗产品；还被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药”（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）称号，是首个获得中美两国临床试验许可的中国眼科基因治疗新药。

　　纽福斯生物CEO李正斌介绍，随着药品上市步伐加快，来自世界各地的患者和医疗机构，不断地用邮件、电话甚至上门“催进度”。

　　企业成立至今已近9年，李斌说：“在药物研发行业有一个‘残酷事实’——新药研发平均需要花费10年时间、10亿美元的投入，但成功率却只有十分之一。一辈子能做出一个药就已经很满足了。”

　　目前，企业有包括罕见病、常见病、眼外疾病在内的超过10款眼科基因治疗在研候选药物，为更多病患带来安全持久的治疗方案。“作为一家在武汉成长起来的企业，我们得到了光谷、生物城和本地基金的大力支持。下一步，我们还将继续积极支持武汉创新生物医药生态圈的建立和成熟。”李斌说。

　　【编辑：陈明】