破解基因治疗价格昂贵难题！基因药费由上千万元降至百万元

长江日报大武汉客户端12月16日讯（记者秦璟）罕见病基因药的费用由上千万元降至一百万元！劲帆生物医药科技（武汉）有限公司（以下简称劲帆医药）的一项新技术，破解了基因治疗价格昂贵的难题。

劲帆医药研发人员正在进行实验。

12月16日，在劲帆医药武汉江夏生产基地内，一批用于治疗难治性癫痫、可“一针见效”的基因药物正在大量制备中。

公开资料显示，2012年在欧盟获批上市的全球第一款基因药，5年后因治疗成本过高、使用者少而退市。2019年至2024年虽有多款基因药在全球获批上市，但上千万元的价格让大批患者望而却步。

劲帆医药研发人员正在进行试验。

基因药价格为何居高不下？劲帆医药负责人何晓斌博士道出背后原因：基因药通过载体送达病灶，替代缺陷基因，实现病体康复。以往的基因药生产过程中，把基因装上载体的过程“跑冒滴漏”严重，“要满足患者用药需求，往往需要投入10倍以上，90%的成本都浪费了”。

何晓斌拿水池蓄水举例：往一个容量10吨的水池中蓄水，如果水池底部密封不严，不仅需要放水100吨才能蓄满水池，还会损耗更多时间，而劲帆医药的这种技术，实现了蓄水过程超低损耗。

“在以往的基因药生产过程中，药企花费5个月制备的基因药量只能供几位罕见病患者使用，而通过新技术，3个月生产的基因药就能满足数十位患者的治疗需求。”何晓斌说。

劲帆医药研发人员正在进行实验。

2017年起，从中国科学院博士毕业后一直从事基因药相关研究的何晓斌，与研发团队着手寻找更稳定、产量更高的腺相关病毒基因药生产技术。

在基因治疗领域，腺相关病毒被越来越多地用于临床治疗各种罕见病和遗传病。

“全球很多团队都在尝试降低成本，我们每年都要反复实验三四种技术路径，然后推翻重来。”何晓斌说，2022年，团队终于找到了高效稳定、大规模制备基因药的方法，“新方法就像给载体套上一层特殊外壳，在装载基因的过程中减少洒落，进而提高了产量”。

劲帆医药这套技术获得2项国际发明专利和5项中国发明专利，已为多家科研单位、医疗单位、知名药企提供服务。“癫痫、智力发育障碍、渐冻症等无法根治的罕见病、遗传性疾病，以及帕金森、阿尔茨海默、肿瘤等难治慢性病，这些基因药的价格以后都能降到百万元以下。”何晓斌说。

“劲帆医药的这项技术突破，在保证药物活性和安全性的前提下，实现了基因药物的大规模、低成本制备，破解了基因药价格居高不下的全球难题。”美国药典委员会腺相关病毒基因治疗专家组成员周静敏博士评价。在基因治疗领域研究了20余年的周静敏博士，曾参与过超15个相关国际科研项目。

【编辑：符樱】